Cieľ liečby:

  • Cieľom operácie je dodať správnu kópiu génu ASPA do mozgu, ktorý je zodpovedný za produkciu enzýmu aspartoacylázy, ktorý je zase zodpovedný za metabolizmus NAA na bezpečné zložky aspartám a acetát. 
  • Veríme v ústup alebo stabilizáciu hladiny NAA (N-acetyl-aspartate – druhá najviac koncentrovaná molekula v mozgu)

Postup liečby:

1. Pred operáciou pacient podstúpi vyšetrenie MRI (magnetická rezonancia), ktorou lekár zistí lokáciu vpichu katétra, pomocou ktorého sa do mozgu vpichne vektor.

2. Chirurgický zákrok, ktorým sa do mozgu dodá genetický vektor.

3. Sledovanie stavu po operácií, ďalšie testy a hodnotenia operácie.

Liečba nie je limitovaná vekom, avšak ČÍM SKÔR LIVINKA LIEČBU PODSTÚPI, TÝM JE VÄČŠIA ŠANCA, ŽE BUDE LIEČBA ÚSPEŠNÁ.